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AvenCell Therapeutics präsentiert Phase-1-Studie mit umschaltbarer CRISPR CAR-T-Zelltherapie gegen AML und CD123-positive Malignome

Der führende Anbieter von Zelltherapie in der klinischen Phase, AvenCell Therapeutics, Inc., hat kürzlich bekannt gegeben, dass dem ersten Patienten in einer Phase-IA-Studie AVC-201 zur Behandlung rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) und anderer ausgewählter CD123-positiver hämatologischer Malignome verabreicht wurde. AVC-201 ist eine umschaltbare CAR-T-Zelltherapie, die mithilfe von CRISPR entwickelt wurde und darauf abzielt, Zellen zu eliminieren, die den Rezeptor CD123 exprimieren, der bei verschiedenen hämatologischen Malignomen überexprimiert wird.

Die Phase-1-Studie umfasst bis zu 37 Patienten und wird an mehreren Standorten in Deutschland und den Niederlanden durchgeführt. Ziel der Studie ist es, das Sicherheitsprofil von AVC-201 zu bewerten und die maximal verträgliche Dosis zu bestimmen. Sekundäre Kriterien sind die Wirksamkeit, Sicherheit und Persistenz der CAR-T-Zellen. Professor Martin Wermke, Leiter der Einheit für frühe klinische Studien am Nationalen Krebszentrum Dresden, äußerte sich positiv über die vielversprechenden Ergebnisse der autologen, umschaltbaren CAR-T-Therapie von AvenCell bei der AML-Behandlung und hofft auf positive Ergebnisse bei der allogenen Therapie.

AVC-201 ist eine mit CRISPR modifizierte CAR-T-Zelltherapie, die zwei eigenständige Technologieplattformen umfasst. Die erste verwendet die universelle/umschaltbare Technologie „UniCAR” von AvenCell, während die zweite technologische Plattform eine von Intellia Therapeutics entwickelte und einlizenzierte allogene Zelltechnologie ist. Diese ermöglicht es nicht verwandten Spendern, ihre Zellen für Patienten bereitzustellen, wobei mithilfe von CRISPR/Cas9 verhindert wird, dass die Zellen durch angeborene oder adaptive Mechanismen des Immunsystems des Wirts/Patienten abgestoßen werden.

AML entwickelt sich typischerweise aus Mutationen in der DNA früher blutbildender Zellen, was zu einer Anhäufung von unreifen Zellen im Knochenmark und zu einer Störung der normalen Zellreifung und -vermehrung führt. Die Stammzellentransplantation gilt als die einzige Heilungsmöglichkeit, und die Überlebensrate bei AML liegt bei 25–30 % nach fünf Jahren. AML stellt einen beträchtlichen Anteil aller Leukämiefälle dar, und es werden jährlich weltweit 2–8 Fälle pro 100.000 Menschen diagnostiziert.

AvenCell Therapeutics, Inc. wurde im Jahr 2021 gegründet und hat das biopharmazeutische Unternehmen GEMoaB GmbH in der klinischen Phase übernommen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Zelltherapien für schwierig zu behandelnde Krebsarten und hat das Ziel, die ZUKUNFT der Zelltherapie zu gestalten.

Insgesamt bietet die neuartige umschaltbare CAR-T-Zelltherapie von AvenCell vielversprechende Ansätze für die Behandlung von AML und anderen hämatologischen Malignomen. Die Kombination von universeller/umschaltbarer Technologie und allogener Zelltechnologie durch CRISPR/Cas9-Modifikation eröffnet neue Möglichkeiten für zukünftige Krebstherapien, und die Phase-IA-Studie wird hoffentlich positive Daten liefern, um die Wirksamkeit und Sicherheit von AVC-201 zu bestätigen.



Quelle: AvenCell / ots

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Martin Schneider

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