Ab 2025 wird im Hämophilie-Zentrum des Universitätsklinikums Bonn (UKB) die Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie angeboten. Das UKB hat die Zulassung für die Anwendung dieser innovativen Therapie bei Hämophilie-Patienten erhalten. Diese Methode ermöglicht eine medikamentenfreie Behandlung, die Blutungen effektiv verhindert.
Hämophilie ist eine Erbkrankheit, bei der die Gerinnungsfaktoren VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) fehlen. Derzeitig besteht die gängige Therapie in der regelmäßigen Gabe von Gerinnungsfaktoren, die injiziert werden müssen. Die Gentherapie hingegen führt ein gesundes Gen in die Leberzellen ein, das den fehlenden Gerinnungsfaktor produziert. Seit kurzem sind zwei Gentherapien zugelassen: Roctavian für Hämophilie A und Hemgenix für Hämophilie B.
Erfolg der klinischen Studien
Im Rahmen klinischer Studien wurden bereits zwei Patienten erfolgreich mit Gentherapien behandelt. Ein Patient mit Hämophilie A erhielt die Therapie vor 5,5 Jahren, während ein anderer Patient mit Hämophilie B dies vor 3,5 Jahren erfuhr. Beide Patienten haben seit ihren Behandlungen keine Blutungen mehr erlitten und benötigen keine zusätzlichen Gerinnungsfaktoren. Der Medizinische Dienst Nordrhein hat dem Hämophilie-Zentrum des UKB die Genehmigung erteilt, Gentherapien routinemäßig durchzuführen.
Das Hämophilie-Zentrum des UKB gehört zu den größten Einrichtungen seiner Art in Deutschland und betreut jährlich über 1.500 Patienten. Es werden rund 4.200 ambulante Untersuchungen sowie 250 stationäre Aufenthalte pro Jahr durchgeführt, was die Bedeutung dieser Institution unterstreicht.
Zusätzliche Informationen zur Gentherapie für Hämophilie A und B lassen sich in einem Artikel der Medical University of Vienna nachlesen, der die grundlegenden Prinzipien dieser Therapie erläutert und die Fortschritte in diesem Bereich dokumentiert, wie Ovid berichtete.