العلاج الجيني الثوري: نهاية النزيف في مرضى الهيموفيليا!

من عام 2025 ، يتم تقديم العلاج الجيني لعلاج الهيموفيليا في مركز الهيموفيليا في مستشفى الجامعة بون (UKB). حصل UKB على موافقة على استخدام هذا العلاج المبتكر لمرضى الهيموفيليا. تتيح هذه الطريقة العلاج الخالي من الأدوية التي تمنع النزيف بشكل فعال.

الهيموفيليا هو مرض ورث يكون فيه عوامل التخثر الثامنة (الهيموفيليا أ) أو التاسع (الهيموفيليا ب) مفقودة. يحتوي العلاج المشترك حاليًا على إدارة عوامل التخثر التي يجب حقنها. العلاج ، من ناحية أخرى ، يقدم جينًا صحيًا في خلايا الكبد التي تنتج عدم وجود عامل تخثر. تمت الموافقة على اثنين من العلاجات الجينية مؤخرًا: roctavian للهيموفيليا A و Hemgenix للهيموفيليا ب.

نجاح الدراسات السريرية

في سياق الدراسات السريرية ، تم بالفعل علاج اثنين من المرضى بنجاح مع العلاجات الوراثية. مريض مصاب بالهيموفيليا A قبل 5.5 سنوات ، في حين تلقى مريض آخر مصاب بالهيموفيليا ب منذ 3.5 سنوات. لم يعان كل من المرضى من النزيف منذ علاجاتهم ولا يتطلبان أي عوامل تخثر إضافية. أعطت الخدمة الطبية في نورث راين مركز هيموفيليا UKB لإجراء علاجات وراثية بشكل روتيني.

مركز Hemophilia UKB هو واحد من أكبر المرافق من نوعه في ألمانيا واعتزم أكثر من 1500 مريض كل عام. يتم إجراء حوالي 4200 اختبار للمرضى الخارجيين و 250 من الإقامات الداخلية في السنة ، مما يؤكد أهمية هذه المؤسسة.

يمكن قراءة معلومات إضافية عن العلاج الجيني لـ Hemophilia A و B في مقال من جامعة فيينا الطبية ، والذي يشرح المبادئ الأساسية لهذا العلاج والوثائق في هذا المجال ، مثل Ovid تم الإبلاغ عنه .