Революционна генна терапия: Край на кървенето при пациенти с хемофилия!

От 2025 г. генната терапия за лечение на хемофилия се предлага в центъра на хемофилията на Университетската болница Bonn (UKB). UKB получи одобрение за използването на тази иновативна терапия за пациенти с хемофилия. Този метод дава възможност за лечение на лекарства, което ефективно предотвратява кървенето.

Хемофилията е наследствено заболяване, при което коагулационните фактори VIII (хемофилия А) или IX (хемофилия В) липсват. Понастоящем общата терапия има редовно прилагане на коагулационни фактори, които трябва да се инжектират. Терапията на Gent, от друга страна, въвежда здрав ген в чернодробните клетки, които произвеждат липсата на коагулационен фактор. Наскоро са одобрени две генни терапии: Роктавиан за хемофилия А и Хемгеникс за хемофилия b.

Успех на клиничните изследвания

В контекста на клиничните проучвания двама пациенти вече са лекувани успешно с генетични терапии. Пациент с хемофилия А получи терапия преди 5,5 години, докато друг пациент с хемофилия В получи това преди 3,5 години. И двамата пациенти не са претърпели кървене от лечението си и не изискват допълнителни фактори на коагулация. Медицинската служба на Северен Рейн даде на Центъра за хемофилия на UKB рутинно да извършва генетични терапии.

Центърът за хемофилия на UKB е едно от най -големите съоръжения по рода си в Германия и се грижи за над 1500 пациенти всяка година. Около 4 200 амбулаторни прегледи и 250 стационарни престоя се провеждат годишно, което подчертава значението на тази институция.

Допълнителна информация за генната терапия за хемофилия А и В може да се прочете в статия от Медицинския университет във Виена, която обяснява основните принципи на тази терапия и документи за прогреса в тази област, като OVID съобщава .