Revoluční genová terapie: Konec krvácení u pacientů s hemofilií!

Od roku 2025 je genová terapie pro léčbu hemofilie nabízena v centru hemofilie ve Fakultní nemocnici Bonn (UKB). UKB obdržela souhlas pro použití této inovativní terapie u pacientů s hemofilií. Tato metoda umožňuje léčbu bez léků, které účinně zabraňuje krvácení.

Hemofilie je zděděná onemocnění, při kterém chybí koagulační faktory VIII (hemofilie A) nebo IX (hemofilie B). Společná terapie má v současné době pravidelně podávání koagulačních faktorů, které musí být injikovány. Na druhé straně gentální terapie zavádí zdravý gen do jaterních buněk, které vytvářejí nedostatek koagulačního faktoru. Nedávno byly schváleny dvě genové terapie: Roctavian pro hemofilii A a Hemgenix pro hemofilii b.

Úspěch klinických studií

V souvislosti s klinickými studiemi byli dva pacienti již úspěšně léčeni genetickými terapiemi. Pacient s hemofilií A přijala terapii před 5,5 lety, zatímco další pacient s hemofilií B tento obdržel před 3,5 lety. Oba pacienti netrpěli krvácení od jejich léčby a nevyžadují žádné další koagulační faktory. Lékařská služba North Rýn poskytla středisku hemofilie UKB rutinně prováděné genetické terapie.

Centrum hemofilie UKB je jedním z největších zařízení svého druhu v Německu a každý rok se stará o více než 1 500 pacientů. Ročně se provádí přibližně 4 200 ambulantních zkoušek a 250 lůžkových pobytů, což zdůrazňuje význam této instituce.

Další informace o genové terapii pro hemofilii A a B lze číst v článku z Vídeňské univerzity, který vysvětluje základní principy této terapie a dokumentů postupuje v této oblasti, jako je ovid hlášen .