Revolutionær genterapi: Slut på blødning hos hæmofili -patienter!

Fra 2025 tilbydes genterapi til behandling af hæmofili i Hemophilia Center på University Hospital Bonn (UKB). UKB har modtaget godkendelse af brugen af ​​denne innovative terapi til hæmofili -patienter. Denne metode muliggør medicin -fri behandling, der effektivt forhindrer blødning.

Hemophilia er en arvelig sygdom, hvor koagulationsfaktorer VIII (hæmofili A) eller IX (hæmofili B) mangler. Den fælles terapi har i øjeblikket regelmæssigt administration af koagulationsfaktorer, der skal injiceres. Gent -terapi introducerer på den anden side et sundt gen i levercellerne, der producerer manglen på koagulationsfaktor. To genterapier er for nylig blevet godkendt: Roctavian til hæmofili A og Hemgenix til hæmofili b.

succes med de kliniske studier

I forbindelse med kliniske studier er to patienter allerede blevet behandlet med succes med genetiske terapier. En patient med hæmofili A modtog terapi for 5,5 år siden, mens en anden patient med hæmofili B modtog dette for 3,5 år siden. Begge patienter har ikke lidt blødning siden deres behandlinger og kræver ikke yderligere koagulationsfaktorer. Den medicinske service af North Rhine har givet UKB Hemophilia Center til rutinemæssigt udført genetiske terapier.

UKB Hemophilia Center er en af ​​de største faciliteter af sin art i Tyskland og passer på over 1.500 patienter hvert år. Cirka 4.200 ambulante undersøgelser og 250 indpatientophold udføres om året, hvilket understreger betydningen af ​​denne institution.

Yderligere oplysninger om genterapi for hæmofili A og B kan læses i en artikel fra det medicinske universitet i Wien, hvilket forklarer de grundlæggende principper for denne terapi og dokumenter skrider frem i dette område, såsom Ovid rapporterede .