Επαναστατική γονιδιακή θεραπεία: Τέλος της αιμορραγίας σε ασθενείς με αιμοφιλία!

Από το 2025, η γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας προσφέρεται στο κέντρο αιμορροφιλίας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου Bonn (UKB). Το UKB έχει λάβει έγκριση για τη χρήση αυτής της καινοτόμου θεραπείας για ασθενείς με αιμοφιλία. Αυτή η μέθοδος επιτρέπει τη θεραπεία με φάρμακα -χωρίς να εμποδίζει αποτελεσματικά την αιμορραγία.

Η αιμορροφιλία είναι μια κληρονομική ασθένεια στην οποία λείπουν οι παράγοντες πήξης VIII (αιμοφιλία Α) ή IX (αιμοφιλία Β). Η κοινή θεραπεία έχει επί του παρόντος τη διαχείριση των παραγόντων πήξης που πρέπει να εγχυθούν. Η θεραπεία Gent, από την άλλη πλευρά, εισάγει ένα υγιές γονίδιο στα ηπατικά κύτταρα που παράγουν την έλλειψη παράγοντα πήξης. Δύο θεραπείες γονιδίων έχουν εγκριθεί πρόσφατα: Roctavian για αιμοφιλία Α και Hemgenix για αιμοφιλία β.

Επιτυχία των κλινικών μελετών

Στο πλαίσιο των κλινικών μελετών, δύο ασθενείς έχουν ήδη αντιμετωπιστεί με επιτυχία με γενετικές θεραπείες. Ένας ασθενής με αιμοφιλία Α έλαβε θεραπεία πριν από 5,5 χρόνια, ενώ ένας άλλος ασθενής με αιμοφιλία Β έλαβε αυτό το 3,5 χρόνια πριν. Και οι δύο ασθενείς δεν έχουν υποστεί αιμορραγία από τις θεραπείες τους και δεν απαιτούν πρόσθετους παράγοντες πήξης. Η ιατρική υπηρεσία του Βόρειου Ρήνου έχει δώσει στο κέντρο αιμοφιλίας του UKB για να πραγματοποιήσει συνήθως γενετικές θεραπείες.

Το κέντρο αιμοφιλίας UKB είναι μία από τις μεγαλύτερες εγκαταστάσεις του είδους του στη Γερμανία και φροντίζει πάνω από 1.500 ασθενείς κάθε χρόνο. Περίπου 4.200 εξετάσεις εξωτερικών ασθενών και 250 νοσοκομειακές παραμονές διεξάγονται ετησίως, γεγονός που υπογραμμίζει τη σημασία αυτού του θεσμού.

Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τη γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Α και Β μπορούν να διαβαστούν σε ένα άρθρο από το Ιατρικό Πανεπιστήμιο της Βιέννης, το οποίο εξηγεί τις βασικές αρχές αυτής της θεραπείας και των εγγράφων να προχωρήσουν σε αυτόν τον τομέα, όπως το Ο Οβίδης ανέφερε .