Terapia génica revolucionaria: ¡el final del sangrado en pacientes con hemofilia!

De 2025, la terapia génica para el tratamiento de la hemofilia se ofrece en el Centro de Hemofilia del Hospital Universitario Bonn (UKB). El UKB ha recibido la aprobación del uso de esta terapia innovadora para pacientes con hemofilia. Este método permite un tratamiento libre de medicamentos que evitan efectivamente el sangrado.

La hemofilia es una enfermedad hereditaria en la que faltan factores de coagulación VIII (hemofilia A) o IX (hemofilia B). La terapia común actualmente tiene una administración regular de factores de coagulación que deben inyectarse. La terapia Gent, por otro lado, introduce un gen sano en las células hepáticas que producen la falta de factor de coagulación. Recientemente se han aprobado dos terapias genéticas: roctavio para la hemofilia A y Hemgenix para la hemofilia b.

éxito de los estudios clínicos

En el contexto de los estudios clínicos, dos pacientes ya han sido tratados con éxito con terapias genéticas. Un paciente con hemofilia A recibió terapia hace 5.5 años, mientras que otro paciente con hemofilia B recibió esto hace 3.5 años. Ambos pacientes no han sufrido sangrado ya que sus tratamientos y no requieren ningún factor de coagulación adicional. El Servicio Médico de North Rhine ha dado al Centro de Hemofilia UKB para llevar a cabo rutinariamente terapias genéticas.

El Centro de Hemofilia UKB es una de las instalaciones más grandes de su tipo en Alemania y cuida después de más de 1,500 pacientes cada año. Alrededor de 4.200 exámenes ambulatorios y 250 estadías para pacientes hospitalizados se llevan a cabo por año, lo que subraya la importancia de esta institución.

Información adicional sobre la terapia génica para la hemofilia A y B se puede leer en un artículo de la Universidad de Medicina de Viena, que explica los principios básicos de esta terapia y documenta el progreso en esta área, como ovidio informado .