Revolutsiooniline geeniteraapia: verejooksu lõpp hemofiiliahaigetel!

Alates 2025. aastast pakutakse geeniteraapiat hemofiilia raviks Bonni ülikooli haigla (UKB) hemofiiliakeskuses. UKB on saanud heakskiidu selle uuendusliku teraapia kasutamiseks hemofiiliahaigetele. See meetod võimaldab ravimitevaba ravi, mis takistab tõhusalt verejooksu.

Hemofiilia on pärilik haigus, milles puuduvad hüübimisfaktorid VIII (hemofiilia A) või IX (hemofiilia B). Ühine teraapia manustab praegu regulaarselt süstitavaid hüübimisfaktoreid. Gentravi sisestab seevastu maksarakkudesse tervisliku geeni, mis põhjustab hüübimisfaktori puudumist. Hiljuti on heaks kiidetud kaks geeniteraapiat: hemofiilia A ja Hemgenixi Roctavian hemofiilia jaoks b.

kliiniliste uuringute edu

Kliiniliste uuringute kontekstis on kahte patsienti juba edukalt ravitud geneetiliste ravimeetoditega. Hemofiiliaga patsient sai teraapiat 5,5 aastat tagasi, samal ajal kui teine ​​hemofiilia B -ga patsient sai selle 3,5 aastat tagasi. Mõlemad patsiendid ei ole pärast ravi pärast verejooksu kannatanud ega vaja täiendavaid hüübimisfaktorite. North Reini meditsiiniteenistus on andnud UKB hemofiiliakeskusele rutiinselt läbi viia geneetilised ravimeetodid.

UKB hemofiilia keskus on Saksamaal üks suurimaid omataolisi võimalusi ja hoolitseb igal aastal üle 1500 patsiendi. Aastas viiakse läbi umbes 4200 ambulatoorset uuringut ja 250 statsionaarset viibimist, mis rõhutab selle asutuse olulisust.

Lisateavet hemofiilia A ja B geeniteraapia kohta saab lugeda Viini meditsiiniülikooli artiklis, mis selgitab selle valdkonna selle valdkonna peamisi põhimõtteid ja dokumentide edusamme, näiteks Ovidi teatatud .