Vallankumouksellinen geeniterapia: verenvuotojen loppu hemofiliapotilailla!

Vuodesta 2025 hemofilian hoidon geeniterapiaa tarjotaan Bonnin (UKB) hemofiliakeskuksessa. UKB on saanut hyväksynnän tämän innovatiivisen hoidon käytöstä hemofiliapotilaille. Tämä menetelmä mahdollistaa lääkityksen -vapaan hoidon, joka estää tehokkaasti verenvuotoa.

hemofilia on perinnöllinen sairaus, jossa hyytymistekijät VIII (hemofilia A) tai IX (hemofilia B) puuttuu. Yhteisessä hoidossa on tällä hetkellä säännöllisesti injektoitava hyytymistekijöiden antaminen. Gentterapia puolestaan ​​tuo terveen geenin maksasoluihin, jotka aiheuttavat hyytymistekijän puutteen. Äskettäin on äskettäin hyväksytty kaksi geeniterapiaa: roctavian hemofilialle A ja hemgenix hemofilialle b.

kliinisten tutkimusten menestys

Kliinisten tutkimusten yhteydessä kahta potilasta on jo hoidettu geneettisellä terapialla. Potilas, jolla on hemofilia A vastaanotettu terapia 5,5 vuotta sitten, kun taas toinen potilas, jolla oli hemofilia B, sai tämän 3,5 vuotta sitten. Molemmat potilaat eivät ole saaneet verenvuotoa hoidon jälkeen eivätkä vaadi ylimääräisiä hyytymistekijöitä. Pohjois -Reinin lääketieteellinen palvelu on antanut UKB: n hemofiliakeskuksen toteuttamaan rutiininomaisesti geneettisiä hoitoja.

UKB: n hemofiliakeskus on yksi suurimmista laatuaan Saksassa ja huolehtii yli 1 500 potilasta vuosittain. Vuodessa suoritetaan noin 4 200 avohoidon ja 250 sairaalahoidon oleskelua, mikä korostaa tämän laitoksen merkitystä.

Lisätietoja hemofilian A ja B geeniterapiasta voidaan lukea Wienin lääketieteellisen yliopiston artikkelissa, joka selittää tämän hoidon ja asiakirjojen edistymisen perusperiaatteet tällä alueella, kuten Ovid raportoi .