Thérapie génique révolutionnaire: Fin des saignements chez les patients atteints d'hémophilie!

À partir de 2025, la thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie est proposée dans le centre d'hémophilie de l'hôpital universitaire Bonn (UKB). L'UKB a reçu l'approbation de l'utilisation de cette thérapie innovante pour les patients atteints d'hémophilie. Cette méthode permet un traitement sans médicaments qui empêche efficacement les saignements.

l'hémophilie est une maladie héréditaire dans laquelle les facteurs de coagulation VIII (hémophilie A) ou IX (hémophilie b) sont manquants. La thérapie commune a actuellement régulièrement l'administration de facteurs de coagulation qui doivent être injectés. La thérapie Gent, en revanche, introduit un gène sain dans les cellules hépatiques qui produisent le manque de facteur de coagulation. Deux thérapies géniques ont récemment été approuvées: Roctavian pour l'hémophilie A et Hemgenix pour l'hémophilie b.

Succès des études cliniques

Dans le contexte des études cliniques, deux patients ont déjà été traités avec succès avec des thérapies génétiques. Un patient atteint d'hémophilie A a reçu un traitement il y a 5,5 ans, tandis qu'un autre patient hémophilien B a reçu ces 3,5 ans. Les deux patients n'ont pas souffert de saignement depuis leurs traitements et ne nécessitent aucun facteur de coagulation supplémentaire. Le service médical du Rhin du Nord a donné au UKB Hemophilia Center pour effectuer régulièrement des thérapies génétiques.

Le Centre d'hémophilie UKB est l'une des plus grandes installations du genre en Allemagne et s'occupe de plus de 1 500 patients chaque année. Environ 4 200 examens ambulatoires et 250 séjours en patients hospitalisés sont effectués par an, ce qui souligne l'importance de cette institution.

Des informations supplémentaires sur la thérapie génique pour l'hémophilie A et B peuvent être lues dans un article de l'Université médicale de Vienne, qui explique les principes de base de cette thérapie et documente les progrès dans ce domaine, tels que OVID rapporté .