Revolucionarna genska terapija: kraj krvarenja u bolesnika s hemofilijom!

Od 2025. godine, genska terapija za liječenje hemofilije nudi se u centru hemofilije u Sveučilišnoj bolnici Bonn (UKB). UKB je dobio odobrenje za upotrebu ove inovativne terapije za bolesnike s hemofilijom. Ova metoda omogućuje liječenje bez lijekova koji učinkovito sprječava krvarenje.

Hemofilija je naslijeđena bolest u kojoj nedostaju faktori koagulacije VIII (hemofilija A) ili IX (hemofilija B). Uobičajena terapija trenutno redovito primjenjuje faktore koagulacije koje se moraju ubrizgati. Gent terapija, s druge strane, uvodi zdrav gen u jetrene stanice koje proizvode nedostatak faktora koagulacije. Nedavno su odobrene dvije genske terapije: Roktavian za hemofiliju A i Hemgenix za hemofiliju B.

Uspjeh kliničkih studija

U kontekstu kliničkih studija, dva pacijenta već su uspješno liječena genetskim terapijama. Pacijent s hemofilijom A primio je terapiju prije 5,5 godina, dok je drugi pacijent s hemofilijom B primio prije 3,5 godine. Oba pacijenta nisu pretrpjela krvarenje od njihovog tretmana i ne zahtijevaju dodatne faktore koagulacije. Medicinska služba Sjeverne Rajne dala je UKB Centar za hemofiliju da se rutinski provodi genetske terapije.

UKB Centar za hemofiliju jedan je od najvećih takve vrste u Njemačkoj i brine o preko 1500 pacijenata svake godine. Godišnje se provodi oko 4.200 ambulantnih pregleda i 250 bolničkih boravka, što naglašava važnost ove institucije.

Dodatne informacije o genskoj terapiji za hemofiliju A i B mogu se pročitati u članku s Medicinskog sveučilišta u Beču, koji objašnjava osnovna načela ove terapije i dokumenata napreduju u ovom području, kao što je Ovidi je prijavio .