Forradalmi génterápia: A vérzés vége hemofília betegekben!

2025 -től génterápiát kínálnak hemofília kezelésére a Bonn Egyetemi Kórház (UKB) Hemofíliában. Az UKB jóváhagyást kapott ennek az innovatív terápiának a hemofília betegek számára történő felhasználására. Ez a módszer lehetővé teszi a gyógyszeres kezelést, amely hatékonyan megakadályozza a vérzést.

A

hemofília egy örökölt betegség, amelyben a VIII (hemofília A) vagy IX (B hemofília B) koagulációs faktorok hiányoznak. A közös terápia jelenleg rendszeresen beadja a koagulációs tényezőket, amelyeket be kell injektálni. A szelíd kezelés viszont egészséges gént vezet be a májsejtekbe, amelyek a koagulációs faktor hiányát eredményezik. Két génterápiát nemrégiben hagytak jóvá: roctavian a hemofília A és hemgenix hemofília b.

A klinikai vizsgálatok sikere

A klinikai vizsgálatok során két beteget már sikeresen kezeltek genetikai terápiákkal. A hemofíliában szenvedő beteg 5,5 évvel ezelőtt kapott terápiát, míg egy másik hemofíliával rendelkező beteg ezt 3,5 évvel ezelőtt kapott. Mindkét beteg nem szenvedett vérzést, mivel kezelésük nem igényel további koagulációs tényezőket. Az Észak -Rajna orvosi szolgálata az UKB hemofília központjának rutinszerűen elvégezte a genetikai terápiákat.

Az UKB Hemophilia Center az egyik legnagyobb létesítmény a Németországban, és évente több mint 1500 beteget vigyáz. Körülbelül 4200 járóbeteg -vizsgálatot és 250 fekvőbeteg -tartózkodást végeznek évente, ami hangsúlyozza ennek az intézménynek a fontosságát.

További információk az A és B hemofília génterápiájáról a bécsi Orvostudományi Egyetemen található cikkben olvashatók, amely magyarázza a terápia alapelveit és a dokumentumokat ezen a területen, például a ovid jelentett .