Terapia genica rivoluzionaria: fine del sanguinamento nei pazienti con emofilia!

Dal 2025, la terapia genica per il trattamento dell'emofilia è offerta nel centro di emofilia dell'ospedale universitario Bonn (UKB). L'UKB ha ricevuto l'approvazione per l'uso di questa terapia innovativa per i pazienti con emofilia. Questo metodo consente un trattamento senza farmaci che impedisce efficacemente il sanguinamento.

L'emofilia è una malattia ereditaria in cui mancano i fattori di coagulazione VIII (emofilia A) o IX (emofilia B). La terapia comune attualmente ha regolarmente somministrazione di fattori di coagulazione che devono essere iniettati. La terapia Gent, d'altra parte, introduce un gene sano nelle cellule epatiche che producono la mancanza di fattore di coagulazione. Di recente sono state approvate due terapie geniche: Roctavian per l'emofilia A e Hemgenix per l'emofilia B.

successo degli studi clinici

Nel contesto degli studi clinici, due pazienti sono già stati trattati con successo con terapie genetiche. Un paziente con emofilia A ha ricevuto terapia 5,5 anni fa, mentre un altro paziente con emofilia B ha ricevuto questo 3,5 anni fa. Entrambi i pazienti non hanno subito sanguinamento poiché i loro trattamenti e non richiedono ulteriori fattori di coagulazione. Il servizio medico di North Rhine ha dato al Centro di emofilia UKB per svolgere regolarmente terapie genetiche.

Il centro di emofilia UKB è una delle più grandi strutture del suo genere in Germania e si occupa di oltre 1.500 pazienti ogni anno. Vengono eseguiti circa 4.200 esami ambulatoriali e 250 soggiorni ospedalieri, il che sottolinea l'importanza di questa istituzione.

Ulteriori informazioni sulla terapia genica per l'emofilia A e B possono essere lette in un articolo della Medical University of Vienna, che spiega i principi di base di questa terapia e documentano progressi in questo settore, come Ovidio ha riportato .