Revoliucinė genų terapija: kraujavimo pabaiga pacientams hemofilijai!

Nuo 2025 m. Genų terapija gydant hemofiliją yra siūloma Bonos universiteto ligoninės hemofilijos centre (UKB). UKB gavo patvirtinimą naudoti šią novatorišką terapiją pacientams hemofilijai. Šis metodas leidžia gydytis vaistais, kurie veiksmingai apsaugo nuo kraujavimo.

Hemofilija yra paveldima liga, kai trūksta krešėjimo VIII (hemofilijos A) arba IX (hemofilijos B) krešėjimo faktorių. Šiuo metu įprasta terapija reguliariai skiria krešėjimo faktorius, kurie turi būti švirkščiami. Kita vertus, „Gent Terapy“ į kepenų ląsteles įveda sveiką geną, kuris sukelia krešėjimo faktoriaus trūkumą. Neseniai buvo patvirtinti du genų terapijos: roktavianas hemofilijai A ir hemgenix - hemofilijai b.

Klinikinių tyrimų sėkmė

Klinikinių tyrimų kontekste du pacientai jau buvo sėkmingai gydomi genetiniais terapijomis. Pacientui, sergančiam hemofilija A, buvo skirtas terapija prieš 5,5 metų, o kitas pacientas, sergantis H hemofilija B, gavo tai prieš 3,5 metų. Abu pacientai nuo gydymo nebuvo kentėję kraujavimą ir jiems nereikia jokių papildomų krešėjimo faktorių. Šiaurės Reino medicinos tarnyba suteikė UKB hemofilijos centrui reguliariai atlikti genetinį gydymą.

UKB hemofilijos centras yra viena didžiausių tokio pobūdžio įrenginių Vokietijoje ir prižiūri daugiau nei 1500 pacientų kiekvienais metais. Per metus atliekama apie 4200 ambulatorinių egzaminų ir 250 stacionarinių viešnagių, o tai pabrėžia šios įstaigos svarbą.

Papildoma informacija apie hemofilijos A ir B genų terapiją galima perskaityti Vienos medicinos universiteto straipsnyje, kuriame paaiškinami pagrindiniai šios terapijos principai ir dokumentų pažanga šioje srityje, pavyzdžiui, Ovidijus pranešta .