Revolucionārā gēnu terapija: asiņošanas beigas hemofilijas pacientiem!

Kopš 2025. gada Universitātes slimnīcas Bonnas (UKB) hemofilijas centrā tiek piedāvāta gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai. UKB ir saņēmis apstiprinājumu šīs novatoriskās terapijas izmantošanai hemofilijas pacientiem. Šī metode ļauj bez medikamentiem veikt ārstēšanu, kas efektīvi novērš asiņošanu.

Hemofilija ir iedzimta slimība, kurā trūkst koagulācijas faktori VIII (hemofilija A) vai IX (hemofilija B). Parastā terapija pašlaik regulāri ievada koagulācijas faktorus, kas jāinjicē. No otras puses, gentā terapija aknu šūnās ievada veselīgu gēnu, kas rada koagulācijas faktora trūkumu. Nesen tika apstiprinātas divas gēnu terapijas: roctavian hemofilijai A un hemgenix hemofilijai b.

Klīnisko pētījumu panākumi

Klīnisko pētījumu kontekstā divi pacienti jau ir veiksmīgi ārstēti ar ģenētiskām terapijām. Pacients ar hemofiliju A saņemtā terapija pirms 5,5 gadiem, bet vēl viens pacients ar hemofiliju B saņēma šo pirms 3,5 gadiem. Abi pacienti kopš ārstēšanas nav cietuši asiņošanu un viņiem nav nepieciešami papildu koagulācijas faktori. Ziemeļu Reinas medicīniskais dienests ir devis UKB hemofilijas centru regulāri veikt ģenētiskās terapijas.

UKB hemofilijas centrs ir viens no lielākajiem šāda veida objektiem Vācijā un katru gadu rūpējas par vairāk nekā 1500 pacientiem. Gadā tiek veikti apmēram 4200 ambulatoro eksāmenu un 250 stacionāro uzturēšanos, kas uzsver šīs iestādes nozīmi.

Papildu informāciju par A un B gēnu terapiju var lasīt Vīnes Medicīnas universitātes rakstā, kas izskaidro šīs terapijas pamatprincipus un dokumentē progresu šajā jomā, piemēram, Ovid, ziņots par Ovidu .