Revolutionaire gentherapie: einde van bloedingen bij hemofiliepatiënten!

Vanaf 2025 wordt gentherapie voor de behandeling van hemofilie aangeboden in het hemofiliecentrum van het universitaire ziekenhuis Bonn (UKB). De UKB heeft goedkeuring gekregen voor het gebruik van deze innovatieve therapie voor hemofiliepatiënten. Deze methode maakt medicijnvrije behandeling mogelijk die effectief bloedingen voorkomt.

Hemofilie is een erfelijke ziekte waarbij coagulatiefactoren VIII (hemofilie A) of IX (hemofilie B) ontbreken. De gemeenschappelijke therapie heeft momenteel regelmatig toediening van coagulatiefactoren die moeten worden geïnjecteerd. Gent -therapie daarentegen introduceert een gezond gen in de levercellen die het gebrek aan coagulatiefactor veroorzaken. Twee gentherapieën zijn onlangs goedgekeurd: Roctavian voor hemofilie A en hemgenix voor hemofilie B.

Succes van de klinische studies

In de context van klinische studies zijn twee patiënten al met succes behandeld met genetische therapieën. Een patiënt met hemofilie A ontving 5,5 jaar geleden therapie, terwijl een andere patiënt met hemofilie B dit 3,5 jaar geleden ontving. Beide patiënten hebben sinds hun behandelingen geen bloedingen geleden en hebben geen aanvullende coagulatiefactoren nodig. De medische dienst van North Rijn heeft het UKB -hemofiliecentrum gegeven om routinematig genetische therapieën uit te voeren.

Het UKB Hemophilia Center is een van de grootste faciliteiten in zijn soort in Duitsland en zorgt elk jaar voor meer dan 1500 patiënten. Ongeveer 4.200 poliklinische onderzoeken en 250 intramurale verblijf worden per jaar uitgevoerd, wat het belang van deze instelling onderstreept.

Aanvullende informatie over gentherapie voor hemofilie A en B kan worden gelezen in een artikel van de Medische Universiteit van Wenen, waarin de basisprincipes van deze therapie en documenten op dit gebied in dit gebied worden uitgelegd, zoals Ovid-gerapporteerd .