Revolusjonerende genterapi: Slutt på blødning hos hemofilipasienter!

Fra 2025 tilbys genterapi for behandling av hemofili i Hemophilia Center of University Hospital Bonn (UKB). UKB har fått godkjenning for bruk av denne innovative terapien for pasienter med hemofili. Denne metoden muliggjør medisinerfri behandling som effektivt forhindrer blødning.

Hemofili er en arvelig sykdom der koagulasjonsfaktorer VIII (hemofili A) eller IX (hemofili B) mangler. Den vanlige terapien har for øyeblikket regelmessig administrering av koagulasjonsfaktorer som må injiseres. Gent terapi introduserer derimot et sunt gen i levercellene som produserer mangelen på koagulasjonsfaktor. To genbehandlinger er nylig godkjent: Roctavian for hemofili A og Hemgenix for hemofili b.

Suksess for de kliniske studiene

I sammenheng med kliniske studier har to pasienter allerede blitt behandlet med genetisk terapi. En pasient med hemofili en mottatt terapi for 5,5 år siden, mens en annen pasient med hemofili B fikk dette for 3,5 år siden. Begge pasientene har ikke fått blødning siden behandlingene deres og krever ingen ytterligere koagulasjonsfaktorer. Den medisinske tjenesten til Nord -Rhinen har gitt UKB Hemophilia Center for å rutinemessig gjennomført genetisk terapi.

UKB Hemophilia Center er et av de største fasilitetene i sitt slag i Tyskland og passer på over 1500 pasienter hvert år. Rundt 4200 polikliniske undersøkelser og 250 pasienter blir utført per år, noe som understreker viktigheten av denne institusjonen.

Ytterligere informasjon om genterapi for hemofili A og B kan leses i en artikkel fra Medical University of Wien, som forklarer de grunnleggende prinsippene for denne terapien og dokumenterer fremgang i dette området, for eksempel ovid rapportert .