Rewolucyjna terapia genowa: koniec krwawienia u pacjentów z hemofilią!
Rewolucyjna terapia genowa: koniec krwawienia u pacjentów z hemofilią!
Od 2025 r. Terapia genowa leczenia hemofilii jest oferowana w Hemofilia Center of University Hospital Bonn (UKB). UKB otrzymał zgodę na zastosowanie tej innowacyjnej terapii u pacjentów z hemofilią. Ta metoda umożliwia leczenie bez leków, które skutecznie zapobiega krwawieniu.
Hemofilia jest dziedziczną chorobą, w której brakuje czynników krzepnięcia VIII (hemofilia A) lub IX (hemofilia B). Wspólna terapia ma obecnie regularnie podawanie czynników krzepnięcia, które należy wstrzykiwać. Z drugiej strony terapia Gent wprowadza zdrowy gen do komórek wątroby, które wytwarzają brak współczynnika krzepnięcia. Niedawno zatwierdzono dwie terapie genowe: Roctavian dla hemofilii A i Hemgenix dla hemofilii b.
Sukces badań klinicznych
W kontekście badań klinicznych dwóch pacjentów zostało już z powodzeniem leczonych terapii genetycznej. Pacjent z hemofilią A otrzymał terapię 5,5 lat temu, podczas gdy inny pacjent z hemofilią B otrzymał to 3,5 roku temu. Obaj pacjenci nie doznali krwawienia od czasu leczenia i nie wymagają żadnych dodatkowych czynników krzepnięcia. Służba medyczna Północnego Renu przekazała UKB Hemofilia Center do rutynowego przeprowadzania terapii genetycznych.
Centrum Hemofilia UKB jest jednym z największych tego rodzaju obiektów w Niemczech i opiekuje się ponad 1500 pacjentami każdego roku. Około 4200 badań ambulatoryjnych i 250 pobytów szpitalnych jest przeprowadzanych rocznie, co podkreśla znaczenie tej instytucji.
Dodatkowe informacje na temat terapii genowej dla hemofilii A i B można odczytać w artykule z Uniwersytetu Medycznego w Wiedniu, który wyjaśnia podstawowe zasady tej terapii i dokumenty postępują w tym obszarze, takie jak DetailsQuellen