Terapia gênica revolucionária: Fim do sangramento em pacientes com hemofilia!

De 2025, a terapia genética para o tratamento da hemofilia é oferecida no Centro de Hemofilia do Hospital Universitário Bonn (UKB). O UKB recebeu aprovação para o uso dessa terapia inovadora para pacientes com hemofilia. Este método permite o tratamento livre de medicamentos que efetivamente impede o sangramento.

A hemofilia é uma doença herdada na qual os fatores de coagulação VIII (hemofilia A) ou IX (hemofilia B) estão ausentes. Atualmente, a terapia comum possui regularmente administração de fatores de coagulação que precisam ser injetados. A terapia de Gent, por outro lado, introduz um gene saudável nas células hepáticas que produzem a falta de fator de coagulação. Duas terapias genéticas foram aprovadas recentemente: roctaviano para hemofilia A e hemgenix para hemofilia b.

Sucesso dos estudos clínicos

No contexto de estudos clínicos, dois pacientes já foram tratados com sucesso com terapias genéticas. Um paciente com hemofilia A recebeu terapia há 5,5 anos, enquanto outro paciente com hemofilia B recebeu isso 3,5 anos atrás. Ambos os pacientes não sofreram sangramento desde seus tratamentos e não requerem fatores de coagulação adicionais. O Serviço Médico do Norte do Reno deu ao Centro de Hemofilia UKB para realizar rotineiramente terapias genéticas.

O Centro de Hemofilia UKB é uma das maiores instalações do gênero na Alemanha e cuida de mais de 1.500 pacientes todos os anos. Cerca de 4.200 exames ambulatoriais e 250 estadias de internação são realizadas por ano, o que sublinha a importância dessa instituição.

Additional information on gene therapy for hemophilia A and B can be read in an article from the Medical University of Vienna, which explains the basic principles of this therapy and documents progress in this area, such as Ovídio relatado .