Terapia genică revoluționară: sfârșitul sângerării la pacienții cu hemofilie!

Din 2025, terapia genică pentru tratamentul hemofiliei este oferită în Centrul de Hemofilie al Spitalului Universitar Bonn (UKB). UKB a primit aprobarea pentru utilizarea acestei terapii inovatoare pentru pacienții cu hemofilie. Această metodă permite tratamentul fără medicamente care previne eficient sângerarea.

hemofilia este o boală moștenită în care lipsesc factorii de coagulare VIII (hemofilie A) sau IX (hemofilia B). Terapia comună are în prezent administrarea în mod regulat de factori de coagulare care trebuie injectați. Terapia Gent, pe de altă parte, introduce o genă sănătoasă în celulele hepatice care produc lipsa factorului de coagulare. Două terapii genice au fost recent aprobate: roctavian pentru hemofilie A și hemgenix pentru hemofilie b.

succesul studiilor clinice

În contextul studiilor clinice, doi pacienți au fost deja tratați cu succes cu terapii genetice. Un pacient cu hemofilie A a primit terapie acum 5,5 ani, în timp ce un alt pacient cu hemofilie B a primit acest lucru acum 3,5 ani. Ambii pacienți nu au suferit sângerare de la tratamentele lor și nu necesită factori de coagulare suplimentari. Serviciul medical al Rinului de Nord a oferit Centrului Hemofiliei UKB să efectueze în mod obișnuit terapii genetice.

Centrul de hemofilie din Marea Britanie este una dintre cele mai mari facilități de acest fel din Germania și are grijă de peste 1.500 de pacienți în fiecare an. Aproximativ 4.200 de examene de ambulatoriu și 250 de sejururi internate sunt efectuate pe an, ceea ce subliniază importanța acestei instituții.

Informații suplimentare despre terapia genică pentru hemofilie A și B pot fi citite într -un articol de la Universitatea Medicală din Viena, care explică principiile de bază ale acestei terapii și documentele progresate în acest domeniu, cum ar fi Ovidiu raportat .