Revolučná génová terapia: koniec krvácania u pacientov s hemofíliou!
Revolučná génová terapia: koniec krvácania u pacientov s hemofíliou!
Od roku 2025 sa v centre hemofílie Fakultnej nemocnice Bonn (UKB) ponúka génová terapia na liečbu hemofílie. UKB dostala súhlas na použitie tejto inovatívnej terapie pacientov s hemofíliou. Táto metóda umožňuje liečbu bez liekov, ktoré účinne zabraňuje krvácaniu.
Hemofília je zdedené ochorenie, pri ktorom chýbajú koagulačné faktory VIII (hemofília A) alebo IX (hemofília B). Bežná terapia v súčasnosti pravidelne podáva koagulačné faktory, ktoré sa musia vstreknúť. Gent Therapy, na druhej strane, zavádza do pečeňových buniek zdravý gén, ktorý produkuje nedostatok koagulačného faktora. Nedávno boli schválené dve génové terapie: Roctavián pre hemofíliu A a hemgenix pre hemofílie b.
Úspech klinických štúdií
V kontexte klinických štúdií boli dvaja pacienti už úspešne liečení genetickými terapiami. Pacient s hemofíliou A dostal liečbu pred 5,5 rokmi, zatiaľ čo iný pacient s hemofíliou B dostal pred 3,5 rokmi. Obaja pacienti netrpeli krvácanie od ich liečby a nevyžadujú žiadne ďalšie koagulačné faktory. Lekárska služba North Rhine poskytla centru Hemofilia UKB na rutinné vykonávanie genetických terapií.
Centrum hemofílie UKB je jedným z najväčších zariadení svojho druhu v Nemecku a každý rok sa stará o viac ako 1 500 pacientov. Približne 4 200 ambulantných vyšetrení a 250 nemocničných pobytov sa vykonáva ročne, čo zdôrazňuje dôležitosť tejto inštitúcie.
Ďalšie informácie o génovej terapii hemofílie A a B je možné prečítať v článku z lekárskej univerzity v Viedni, ktorý vysvetľuje základné princípy tejto terapie a dokumenty postupujú v tejto oblasti, ako napríklad DetailsQuellen