Revolucionarna genska terapija: konec krvavitve pri bolnikih s hemofilijo!

Od leta 2025 je genska terapija za zdravljenje hemofilije na voljo v centru Hemophilia v Univerzitetni bolnišnici Bonn (UKB). UKB je prejel odobritev za uporabo te inovativne terapije za bolnike s hemofilijo. Ta metoda omogoča zdravljenje brez zdravil, ki učinkovito preprečuje krvavitev.

hemofilija je podedovana bolezen, pri kateri manjkajo faktorji koagulacije VIII (hemofilija A) ali IX (hemofilija B). Skupna terapija ima trenutno redno dajanje faktorjev koagulacije, ki jih je treba vbrizgati. Gent terapija na drugi strani vnaša zdrav gen v jetrne celice, ki povzročajo pomanjkanje faktorja koagulacije. Pred kratkim sta bili odobreni dve genski terapiji: Roctavian za hemofilijo A in Hemgenix za hemofilijo b.

uspeh kliničnih študij

V okviru kliničnih študij sta bila dva bolnika že uspešno zdravljena z genetskimi terapijami. Pacient s hemofilijo A je bil pred 5,5 leti prejel terapijo, medtem ko je pred 3,5 leti to prejel drugi bolnik s hemofilijo B. Oba bolnika nista utrpela krvavitve od zdravljenja in ne potrebujeta dodatnih faktorjev koagulacije. Medicinska služba North Ren je dala UKB Hemophilia Center za rutinsko izvajanje genetskih terapij.

UKB Hemophilia Center je eden največjih tovrstnih objektov v Nemčiji in vsako leto skrbi za več kot 1500 bolnikov. Na leto se izvaja približno 4200 ambulantnih pregledov in 250 bolniških bivanja, kar poudarja pomen te institucije.

Dodatne informacije o genski terapiji za hemofilijo A in B je mogoče brati v članku z medicinske univerze na Dunaju, ki pojasnjuje osnovna načela te terapije in dokumenti napredujejo na tem področju, kot je ovid poroča .