Revolutionär genterapi: Slut på blödning hos hemofili -patienter!

Från 2025 erbjuds genterapi för behandling av hemofili i hemofilicentret vid universitetssjukhuset Bonn (UKB). UKB har fått godkännande för användning av denna innovativa terapi för hemofili -patienter. Denna metod möjliggör medicinering -fri behandling som effektivt förhindrar blödning.

hemofili är en ärftlig sjukdom där koagulationsfaktorer VIII (hemofili A) eller IX (hemofili B) saknas. Den gemensamma terapin har för närvarande regelbundet administrering av koagulationsfaktorer som måste injiceras. Gent terapi introducerar å andra sidan en frisk gen i levercellerna som producerar bristen på koagulationsfaktor. Två genterapier har nyligen godkänts: Roctavian för hemofili A och Hemgenix för hemofili b.

Framgång för de kliniska studierna

I samband med kliniska studier har två patienter redan behandlats med genetiska terapier. En patient med hemofili en mottagen terapi för 5,5 år sedan, medan en annan patient med hemofili B fick detta för 3,5 år sedan. Båda patienterna har inte drabbats av blödning sedan deras behandlingar och kräver inga ytterligare koagulationsfaktorer. Den medicinska tjänsten i North Rhine har gett UKB -hemofili -centret till rutinmässigt genomfört genetiska terapier.

UKB Hemophilia Center är en av de största anläggningarna i sitt slag i Tyskland och tar hand om över 1 500 patienter varje år. Cirka 4 200 polikliniska undersökningar och 250 inpatientvistelser utförs per år, vilket understryker vikten av denna institution.

Ytterligare information om genterapi för hemofili A och B kan läsas i en artikel från Medical University of Wien, som förklarar de grundläggande principerna för denna terapi och dokumenterar framsteg inom detta område, till exempel Ovid rapporterade .