革命性基因疗法：血友病患者出血的结束！

从2025年开始，在波恩大学医院的血友病中心（UKB）提供了治疗血友病的基因疗法。 UKB已获得用于血友病患者这种创新疗法的批准。该方法可实现有效防止出血的无药治疗。

血友病是一种遗传性疾病，其中缺少凝血因子VIII（血友病A）或IX（血友病B）。目前，普通疗法定期使用必须注射的凝血因子。另一方面，GENT疗法将健康的基因引入了肝细胞，从而导致缺乏凝血因子。最近已经批准了两种基因疗法：血友病A的roctavian和Hemgenix b。

临床研究的成功

在临床研究的背景下，两名患者已经通过基因疗法成功治疗。一名血友病患者A接受了5.5年前的接受治疗，而另一名血友病患者接受了3.5年前的患者。两名患者的治疗以来都没有出血，并且不需要任何其他凝血因素。北莱茵河的医疗服务为UKB血友病中心定期进行基因疗法。

UKB血友病中心是德国此类最大的设施之一，每年照顾1,500多名患者。每年进行约4,200次门诊检查和250次住院住宿，这强调了该机构的重要性。

可以在维也纳医科大学的一篇文章中阅读有关血友病A和B的基因治疗的其他信息，该文章解释了该疗法的基本原理并记录了该领域的进展，例如 ovid > ovid 。