Ein umstrittenes Medikament, Obeticholsäure (OCA), das zur Behandlung der Primären biliären Cholangitis (PBC) eingesetzt wird, steht vor dem möglichen Verlust seiner Zulassung. Die Entscheidung der EU-Kommission folgt auf die Ergebnisse einer Phase-4-Studie, die keinen signifikanten Vorteil gegenüber einem Placebo zeigen konnte und zudem Sicherheitssignale in Form von vermehrten Nebenwirkungen offenbarte. Diese Entwicklung sorgt für Aufregung unter Hepatologen, die die Studienbedingungen als problematisch erachten.
Professor Christoph Sarrazin, Chefarzt am St. Josefs-Hospital in Wiesbaden, äußert sich besorgt über die Situation. Rund 20 bis 30 Prozent der PBC-Patienten sprechen nur unzureichend auf die Erstlinientherapie an. Der Widerruf der Zulassung von OCA ist derzeit vom Gericht der Europäischen Union ausgesetzt, wirft jedoch grundlegende Fragen über die Evidenzlage bei seltenen Erkrankungen auf. Sarrazin plädiert für alternative methodische Ansätze in Studien und fordert eine bessere Ausstattung der Versorgungsforschung in Deutschland, um den Herausforderungen der Forschung bei seltenen Erkrankungen gerecht zu werden.
